การบำบัดด้วยยีนที่พัฒนาโดย Cincinnati Children"s ใช้เวกเตอร์แกมมาโกลบินเลนติไวรัสที่ได้รับการดัดแปลงเพื่อถ่ายโอนยีนฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ที่มีสุขภาพดีไปยังเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดของผู้ป่วย (เซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด, HSC) lentivirus ถูกดัดแปลงจึงไม่ก่อให้เกิดอาการเจ็บป่วย การบำบัดมาจากการสังเกตว่าผู้ใหญ่บางคนไม่เคยหยุดสร้างฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ (HbF) ซึ่งจะช่วยป้องกันไม่ให้เม็ดเลือดแดงรูปเคียวเมื่อมีปริมาณ HbF เพียงพอในร่างกาย โดยปกติแล้ว ยีนฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์จะปิดหลังจากคลอดไม่นาน วิธี ยีนบำบัด แบบใหม่ที่ออกแบบโดยมาลิกและทีมงานได้วางยีนฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ไว้ในเซลล์ไขกระดูกที่ไม่สามารถปิดได้ เซลล์ถูกรวบรวมก่อนหน้านี้จากผู้ป่วย SCA และโปรแกรมซ้ำทางพันธุกรรมในห้องปฏิบัติการที่สะอาดด้วยเวกเตอร์ lentivirus ที่ดัดแปลง จากนั้นไขกระดูกของผู้ป่วยจะถูกปรับสภาพล่วงหน้าด้วยเคมีบำบัดขนาดต่ำ 1 ครั้ง หลังจากนั้นเซลล์ที่แก้ไขยีนจะถูกส่งกลับเข้าไปในตัวผู้ป่วย ผู้ป่วยจะฟื้นตัวจากค่าเม็ดเลือดภายในหนึ่งสัปดาห์ถึง 10 วัน และฟื้นตัวจากผลเคมีบำบัดภายในสองสัปดาห์ มาลิกกล่าว